Transplantacijom hematopoetičkih stanica do odličnih rezultata u liječenju teške kombinirane imunodeficijencije (SCID)
F. Bruder Stapleton, dr. med., recenzira članak autora Pai S-Y et al, objavljen u časopisu New England Journal of Medicine 31. srpnja 2014.
Postotak preživljavanja tijekom 5 godina iznosio je 94% kod novorođenčadi kojoj je presađen transplantat prije navršenih 3,5 mjeseci.
Teška kombinirana imunodeficijencija (SCID) je heterogena primarna bolest koja je često smrtonosna ako se ne primjenjuje agresivno imunološko nadomjesno liječenje, kurativna transplantacija hematopoetičkih stanica ili oboje. Multicentričnom suradnjom dobiveni su izvještaji za 240 djece koja boluju od SCID-a, bolest im je dijagnosticirana u srednjoj dobi od 139 dana, a transplantacija je izvršena u prosječnoj dobi od 180 dana. Ukupni postotak preživljavanja tijekom razdoblja od 5 godina iznosio je 74%, a kod 45-ero djece bila je potrebna druga transplantacija (postotak preživljavanja 56%).
Postotak preživljavanja kod novorođenčadi kojima je transplantacija izvršena u dobi od 3,5 mjeseci ili ranije iznosila je 94%, slično kao kod starije dojenčadi kod koje nisu zabilježene infekcije (90%) te u djece kod kojih je infekcija izliječena prije transplantacije (82%).
Najveći postotak preživljavanja (97%) utvrđen je kod transplantacije od davatelja koji je brat ili sestra oboljelog djeteta. Starija dob i prisutnost aktivne infekcije u vrijeme transplantacije povezuje se s nižim postotkom preživljavanja presatka. Kod pacijenata koji su inficirani u vrijeme transplantacije zabilježen je veći postotak preživljavanja ako je provedeno kondicioniranje smanjenog intenziteta prije transplantacije. Utvrđeno je da je među preživjelima kondicioniranje smanjenog intenziteta povezano s poboljšanom obnovom CD3+ i T-stanica, nepotrebnim infuzijama imunoglobulina i oporavkom IgA. Genetski podtip SCID-a nije utjecao na postotak preživljavanja.
Zahvaljujući probiru kod novorođenčadi, SCID je sada moguće dijagnosticirati prije prve infekcije. Ovi rezultati jasno pokazuju da rana transplantacija prije pojave prve infekcije ima vrlo visoki postotak uspješnosti. Međutim, uvjeravanje obitelji da odobri transplantaciju kod novorođenčeta za koje je utvrđeno da boluje od SCID-a, a inače izgleda savršeno zdravo, jest izazovan, ali važan zadatak.
Postotak preživljavanja tijekom 5 godina iznosio je 94% kod novorođenčadi kojoj je presađen transplantat prije navršenih 3,5 mjeseci.
Teška kombinirana imunodeficijencija (SCID) je heterogena primarna bolest koja je često smrtonosna ako se ne primjenjuje agresivno imunološko nadomjesno liječenje, kurativna transplantacija hematopoetičkih stanica ili oboje. Multicentričnom suradnjom dobiveni su izvještaji za 240 djece koja boluju od SCID-a, bolest im je dijagnosticirana u srednjoj dobi od 139 dana, a transplantacija je izvršena u prosječnoj dobi od 180 dana. Ukupni postotak preživljavanja tijekom razdoblja od 5 godina iznosio je 74%, a kod 45-ero djece bila je potrebna druga transplantacija (postotak preživljavanja 56%).
Postotak preživljavanja kod novorođenčadi kojima je transplantacija izvršena u dobi od 3,5 mjeseci ili ranije iznosila je 94%, slično kao kod starije dojenčadi kod koje nisu zabilježene infekcije (90%) te u djece kod kojih je infekcija izliječena prije transplantacije (82%).
Najveći postotak preživljavanja (97%) utvrđen je kod transplantacije od davatelja koji je brat ili sestra oboljelog djeteta. Starija dob i prisutnost aktivne infekcije u vrijeme transplantacije povezuje se s nižim postotkom preživljavanja presatka. Kod pacijenata koji su inficirani u vrijeme transplantacije zabilježen je veći postotak preživljavanja ako je provedeno kondicioniranje smanjenog intenziteta prije transplantacije. Utvrđeno je da je među preživjelima kondicioniranje smanjenog intenziteta povezano s poboljšanom obnovom CD3+ i T-stanica, nepotrebnim infuzijama imunoglobulina i oporavkom IgA. Genetski podtip SCID-a nije utjecao na postotak preživljavanja.
Zahvaljujući probiru kod novorođenčadi, SCID je sada moguće dijagnosticirati prije prve infekcije. Ovi rezultati jasno pokazuju da rana transplantacija prije pojave prve infekcije ima vrlo visoki postotak uspješnosti. Međutim, uvjeravanje obitelji da odobri transplantaciju kod novorođenčeta za koje je utvrđeno da boluje od SCID-a, a inače izgleda savršeno zdravo, jest izazovan, ali važan zadatak.